ז' באב ה'תשע"ח   |   19 ביולי 2018   |   יום חמישי
לייף סטייל רכב טכנולוגיה נדל בארץ עולם פיננסי
עשו מנוי
למגזין פורבס
ועכשיו – במבצע היכרות
מיוחד למנויים חדשים
"למרות המוביליות האישית, היחס עדיין מוגדר על פי השייכות האתנית"
15/07/2018 | ניצן לונברג
"אני מזיזה את הספינה לכיוון הנכון"
12/07/2018 | יובל הירשהורן
דירוג 2018: הנשים העשירות ביותר בארה"ב שעשו את הונן בכוחות עצמן
16/07/2018 | לואיסה קרול וקרי דולן
  הרופאים הטובים בישראל 2018  
  פיננסי  < ראשי

מה מניע חברות תרופות להשקיע בשווקים שמורכבים מאלפים בודדים של אנשים?

אחד הטרנדים הלוהטים בשוק הביו־טק הוא פיתוח תרופות למחלות נדירות • למרות שהיא מכוונת לקהל מצומצם מאוד, תעשיית התרופות המתמקדות בסוגי סרטן נדירים משגשגת בשוק ההון • מדוע ההשקעה משתלמת, ואילו חולים נהנים מהבשורות הטובות?
11/05/2018 | מת'יו הרפר

אלן ברנדט, פרופסור להיסטוריה של הרפואה, בן 63 מאוניברסיטת הארוורד, נדהם לגלות שהוא עצמו הפך לחלק מההיסטוריה הרפואית. בשנת 2012 הוא אובחן כחולה בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), סרטן קטלני שהיתה לו תרופה פוטנציאלית: השתלת מוח עצם. אחותו נמצאה כתורמת מתאימה, והוא עבר את הייסורים הללו, שאורכים כחודשיים, פעמיים, רק כדי שבסוף הסרטן יחזור.

הכתבה מופיעה בגיליון הרופאים הטובים בישראל 2018

לרכישת הגיליון לחצו כאן

לכל העדכונים, הכתבות והדירוגים: עשו לנו לייק בפייסבוק

"אף אחד לא יכול להתמודד היטב עם השתלה שלישית", הוא מספר בקדרות.

את חייו הציל טרנד חם בעולם הביו־טק: תרופות שמתמקדות ישירות בחלבון שנוצר על ידי גן ספציפי, המתגלה בדרך כלל תוך פעולת ריצוף הדנ"א של הסרטן. לעתים תרופות אלו עובדות רק בקרב קבוצה קטנה של אנשים, מה שמצריך בדיקת אבחון מקדימה.

הטרנד החם - תרופות שמתמקדות בחלבון שנוצר ע"י גן ספציפי | צילום: Shutterstock

במקרה של ברנדט, לחברת Agios Pharmaceuticals, הממוקמת במרחק של 15 דקות נסיעה בלבד ממשרדו בהארוורד, היתה תרופה שהתמקדה במוטציה גנטית שהיה לו די מזל ללקות בה. רק אלפים בודדים מתוך 21 אלף האנשים שמאובחנים מדי שנה בארצות הברית כלוקים ב־AML נהנים מהמזל הזה.

"התרופה הזו לא היתה זמינה כלל כשחליתי", אומר ברנדט. "במהלך תקופת מחלתי הצלחתי להשיג גישה למה שאני מחשיב בתור טיפול תרופתי מציל חיים, ובריאותי שבה אליי. כמי שמלכתחילה ניגש לתחומים, כמו טכנולוגיה רפואית ותורת התרופות, עם סקפטיות בסיסית, אני חייב להגיד שהפיתוחים החדשים מספקים למטופלים כמה אפשרויות אמיתיות מאוד".

מה מניע חברות תרופות להשקיע בשווקים שמורכבים מאלפים בודדים של אנשים? מהירות היא סיבה אחת - המשמעות של לספק יתרונות גדולים לאנשים חולים מאוד, היא מחקרים קטנים וקצרים יותר. תרופה אחת של Agios, למשל, בשם Idhifa, אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ארבע שנים בלבד לאחר שהתחילו הניסויים הקליניים שלה - תהליך שבדרך כלל אורך כ־12 שנה. סיבה נוספת להשקיע היא המחיר. Agios העניקה רישיון לשימוש בתרופה לחברת Celgene, שגובה 25 אלף דולר לחודש מכל מטופל (ברנדט מקבל את התרופה בחינם, כי הוא חלק מהניסוי הקליני).

שוק קטן, תוצאות גדולות

סיבה אחרת היא שהמדע נמצא על סף פיצוץ, והשילוב בין סיכויי הצלחה טובים יותר לבין סדרי זמן מהירים יותר מושך את מפתחי התרופות כמו פרפר אל האור. ג'וש בלינקר, מבקר מטעם ה־FDA שהפך למשקיע הון סיכון בחברת Aisling Capital, החליט להתמקד אך ורק בתרופות כאלו, כשהקים חברה משלו ב־2013, Loxo Oncology, שבוחרת לה "גֶּני מטרה" כשישנן ראיות טובות לכך שהם יוכיחו את עצמם כאפקטיביים, אפילו אם הם רלוונטיים רק למטופלים שיש להם מוטציה נדירה.

"תפגע במטרה ממש חזק, תגדיר מי המטופלים שלך ואז רק תעבוד כמו מטורף על הצד הקליני־רגולטורי", בלינקר מסביר.

האסטרטגיה הזאת השתלמה ביוני האחרון, כשהתרופה הראשונה של Loxo הציגה תוצאות מדהימות: אצל 38 מבין 50 החולים שנטלו אותה התכווץ הגידול (תוצאות עדכניות יותר מראות, כי הגידולים התכווצו בקרב 44 מתוך 55 מטופלים). התרופה, Larotrectinib, נבדקה בניסויים כנגד מוטציה נדירה שנקראת TRK, שיכולה לייצר גידולים בריאות, בעור ובמוח.

Loxo עשתה עוד צעד חסר תקדים - היא כבר התחילה לפתח תרופה שנייה, עבור חולים שהגידולים שלהם הפכו לחסינים בפני התרופה הראשונה, כך שאם התרופה הראשונה מכזיבה את המטופל, אפשרות נוספת כבר תעמוד מוכנה לרשותו. התהליך נוסה על שני מטופלים עד כה.

דייויד שנקין, מנכ"ל Agios | צילום: World Economic Forum

מאז תחילת השנה המנייה של Loxo עלתה כבר ביותר מ־30%, הודות להתרגשות סביב ה־Larotrectinib וסביב שתי תרופות נוספות לסוגי סרטן נדירים שהיא מפתחת. ביצועיהן של חברות אחרות, שנוקטות בגישה של טיפול במחלות נדירות, טובים לא פחות.
Ignyta, שמבצעת ניסויים בתרופה בשם Entrectinib, המתמקדת ב־TRK ובמוטציה נוספת שנקראת ROS1 וגורמת לסוגים שונים של סרטן ריאות אף נרכשה בסוף השנה שעברה על ידי ehcoR תמורת 7.1 מיליארד דולר.

Blueprint Medicines, המתמקדת בתרופות שתוקפות מוטציות נדירות אחרות, כולל סוג מסוים של סרטן במערכת העיכול, עלתה מתחילת השנה בכ־22%. אבל הסיפור של Agios צריך גם לגרום למשקיעים להיזהר

מנייתה עלתה ב־100% מאז הנפקתה ב־2013 - אבל ירדה ב־50% מאז הגיעה לשיאה בינואר 2015 (בינתיים היא שבה לטפס). התוצאות יכולות להיות כל כך טובות, עד שהמשקיעים שוכחים עד כמה קטנים הם שוקי המטרה.

לרצף את כולם

בעיה נוספת: איך הרופאים ימצאו את כל המטופלים הללו, שלסרטן שלהם יש מוטציות גנטיות נדירות? זה כולל שימוש בבדיקת אבחון - שלרוב כוללת מכשיר הייטקי ויוקרתי, שמרצף את הדנ"א של הגידול אצל כל מטופל שהתרופות המקובלות נכשלו אצלו. כרגע זה קורה בעיקר במרכזים אקדמיים גדולים. קרן הרפואה של אוניברסיטת קיימברידג', מסצ'וסטס, מחכה בימים אלה לאישור FDA לסטנדרט אחיד של בדיקה כזו שפותח בה.

חברת ציוד המעבדות Thermo Fisher Scientific ויצרנית ומשווקת המערכות המשולבות לריצוף גנטי Illumina מפתחות גם הן כלים אבחוניים חדשים. "אני חושב שזו הפעם הראשונה שאנחנו יכולים לראות שינוי בזרמים לכיוון של איכות הבדיקות ולכיוון הנגישות שלהן למטופלים", אומר ג'ייקוב ואן־נרדן, מנכ"ל Loxo. "זה מרגיש כאילו זה ממש מוחשי ונראה באופק, אבל עדיין לא כאן".

חברות קטנות הן לא היחידות במשחק. התרופות הממוקדות הגדולות הראשונות שיצאו לשוק פותחו בענקיות, כמו Novartis, Pfizer ו־AstraZeneca, שכולן עדיין בעסק. "יש תפיסה תלמודית שלפיה הדרך להצלת האנושות היא הצלת חיים אחר חיים ["כל המקיים נפש אחת, מעלים עליו כאילו קיים עולם מלא", מסכת סנהדרין (ד, ה)], אומר חוסה בסלגה, המטפל האחראי במרכז הסרטן Memorial Sloan Kettering. "חובתנו היא להטיל בספק כל תפיסת עולם מקובעת שהשתרשה בעולם פיתוח התרופות".

הכתבה מופיעה בגיליון הרופאים הטובים בישראל 2018

לרכישת הגיליון לחצו כאן

לכל העדכונים, הכתבות והדירוגים: עשו לנו לייק בפייסבוק

מקבוצת
אודות   |   צור קשר   |   הזמנת מנוי   |   שירות לקוחות מנויים   |   תנאי שימוש   |   פרסום בפורבס
Website created by   Cyberserve
אין המערכת אחראית לתוכן המודעות ואינה מחזירה כתבי יד ותמונות  |  כל הזכויות שמורות לפורבס ישראל / FI Media